A Fiocruz recebeu autorização da Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos com Atrofia Muscular Espinhal Tipo1. A terapia gênica avançada é destinada ao tratamento da forma mais severa da doença.
O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis). A aprovação do estudo, considerada prioritária pela Anvisa, coloca o Brasil em posição de destaque na América Latina no desenvolvimento desta terapia.
O GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), estabeleceu um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, visando a produção nacional da terapia gênica, um feito inédito no país.
Além disso, a estratégia da Fiocruz para terapias avançadas visa capacitar o país com as bases necessárias para a disponibilização destes produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões.
A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, essencial para esta terapia gênica, desde a produção da vacina para Covid-19.
A iniciativa integra os esforços do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, fortalecendo o SUS.
A Atrofia Muscular Espinhal Tipo1 (AME) é a forma mais grave da doença
A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para a função dos neurônios relacionados ao movimento.
Por fim, a ausência desta proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças.
